Cura delle malattie rare, il Senato dà l’ok al disegno di legge

Finanziamento per ricerca e sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati. È uno dei passaggi fondamentali contenuti nel disegno di legge per la cura delle malattie rare che mercoledì 3 novembre ha incassato l’approvazione della Commissione Sanità del Senato. Un passaggio fondamentale dopo l’ok ricevuto dalla Camera: ora manca soltanto la firma del Presidente della Repubblica e la definitiva pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale.

Il decreto è composto da 16 articoli, di cui l’11esimo prevede il “Finanziamento della ricerca sulle malattie rare e dello sviluppo dei farmaci orfani”. In particolare, il Fondo previsto sarà destinato a:

• studi preclinici e clinici promossi nel settore delle malattie rare;
• studi osservazionali e registri di uso compassionevole di farmaci non ancora commercializzati in Italia;
• programmi di sorveglianza su farmaci orfani e su altri trattamenti innovativi immessi in commercio sulla base di ipotesi biologiche e di evidenze iniziali di efficacia, ma privi di conoscenze certe sull’efficacia e sulla sicurezza del loro uso a medio e a lungo termine;
• ricerca e sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati;
• progetti di sviluppo di test per screening neonatali per la diagnosi di malattie rare per cui sia disponibile, o in fase di sviluppo avanzato comprovato, una cura.

Fonte: Avis Nazionale